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诺华公司获得210万美元基因治疗的批准

瑞士制药公司诺华公司周五宣布,它已获得美国监管机构的批准,该基因疗法治疗罕见的儿童疾病,价格为210万美元,使其成为历史上最昂贵的药物。

该公司表示,Zolgensma是一种治疗脊髓性肌萎缩症的一次性治疗,这种疾病影响了大约1万分之一的婴儿,并且在90%的病例中导致死亡或需要永久性通气。

诺华公司获得210万美元基因治疗的批准

但是,随着美国总统唐纳德特朗普政府发誓要解决飙升的毒品成本问题。

诺华公司为定价辩护说,基因治疗是一种变革性的新型治疗方法,比目前的治疗方法便宜50%。

“Zolgensma是治疗SMA和具有里程碑意义的一次性基因治疗的历史性进展,”诺华公司首席执行官Vas Narasimhan在一份声明中表示,该公司补充称该公司正在与政府和保险公司合作加速报道。

总成本为212.5万美元,五年内每年425,000美元。

Zolgensma的工作原理是提供负责SMA的缺陷基因的功能性拷贝,通过一次性静脉输注来阻止疾病的进展。

美国食品和药物管理局表示,该药物的安全性已在一项正在进行的临床试验和一项完成的临床试验中进行了测试,该试验涉及36名年龄在2周至8个月之间的患者。

大多数有效性的证据都是基于正在进行的试验的结果,该试验发现“接受Zolgensma治疗的患者......在达到发育运动里程碑的能力方面表现出显着改善”,包括头部控制和无支撑坐姿的能力。 。

参与俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院试验的医生杰里·门德尔补充说,“作为单次一次性治疗的疗效水平确实非常显着,为家庭提供了前所未有的希望。”

FDA表示,Zolgensma最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。

基因和细胞疗法利用生物学来逆转从先天性失明到小儿白血病的疾病。

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